免疫性出血性疾病可以使用艾曲波帕嗎?

免疫性疾病,約占出血性疾病的1/3。其發(fā)病機制主要是由于自身免疫異常導致血小板過度破壞和生成不足。
目前的一線治療是使用糖皮質激素和靜脈注射免疫球蛋白,其目的主要是減少血小板的破壞。但激素治療后長期緩解率僅為10%一30%,大多數(shù)病例仍反復發(fā)作,并且長期應用激素治療可能會出現(xiàn)較嚴重的副作用,如繼發(fā)性糖尿病、高血壓、骨質疏松等。大劑量免疫球蛋白治療,75%患者有血小板數(shù)增加,但療效短暫,一般在治療后3—4周內(nèi)血小板數(shù)降至治療前水平。
最近研究表明,ITP除了免疫性血小板破壞增加這一機制外,血小板生成減少也是ITP關鍵的發(fā)病機制。新型血小板生成刺激劑,如血小板生成素(TPO)受體激動劑艾曲波帕已成為治療ITP的新選擇。
艾曲波帕是第一個口服治療ITP的小分子非肽類TPO受體激動劑,于2008年11月獲得FDA批準在美國上市。該藥可誘導骨髓巨核細胞的增殖分化,刺激血小板生成,主要用于對糖皮質激素、免疫球蛋白和脾切除等治療無效或不能耐受的病人。
Bussel等2007年的研究顯示,經(jīng)過6周,艾曲波帕組服用3O、5O和75mg的有效率分別達到28%、70%和81%,而安慰劑組僅11%。2009年的研究顯示,試驗第43天,艾曲波帕組的有效率達到59%,安慰劑組為16%。
由此可見艾曲波帕對于ITP患者來說整體的治療效果更好,在試驗中療效要明顯高于其他的安慰劑藥物,能夠有效遏制住病情的發(fā)展。
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