骨髓增生異常綜合征可以使用艾曲波帕嗎？

標(biāo)簽：  艾曲波帕 印度

骨髓增生異常綜合征(MDS)是一起源于造血干細(xì)胞和(或)祖細(xì)胞的惡性克隆性疾病，可原發(fā)起病．亦可繼發(fā)于其他疾?。绕涫菒盒阅[瘤化療或放射治療后。后者又稱為繼發(fā)性或治療相關(guān)性MDS。MDS的臨床表現(xiàn)特點(diǎn)為外周血細(xì)胞減少而骨髓增生伴形態(tài)異常．通常發(fā)展相對(duì)較緩慢，病程至少數(shù)月。進(jìn)展的速度與疾病分期有關(guān)。低危MDS中位生存期為6年．高危MDS中位生存期為6個(gè)月。

艾曲波帕是一種口服促血小板生成素受體激動(dòng)劑（TPO-RA），通過(guò)誘導(dǎo)刺激巨核細(xì)胞（特別是骨髓中發(fā)現(xiàn)的大細(xì)胞）的分化和增殖而發(fā)揮作用。I/II期臨床試驗(yàn)表明艾曲波帕聯(lián)合阿扎胞苷聯(lián)合治療方案可行且患者耐受性好。基于此，研究人員展開(kāi)SUPPORT這項(xiàng)臨床研究，旨在探究阿扎胞苷治療中-高危MDS患者的同時(shí)予以艾曲波帕作為血小板支持治療的療效及安全性。

一項(xiàng)2期研究顯示，艾曲波帕能緩解低危骨髓增生異常綜合征MDS和重度血小板減少癥患者的血小板減少。臨床試驗(yàn)入組了17例低危/中危骨髓增生異常綜合征患者，進(jìn)行艾曲波帕的治療。研究顯示，其中有5例獲得了完全緩解，還有1例患者部分緩解。

研究表明，艾曲波帕有效提高了低危MDS和重度血小板減少的患者的血小板計(jì)數(shù)水平，艾曲波帕口服藥物，安全性較高。

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