已經(jīng)上市的靶向藥物還有臨床試驗可以參加嗎？

在臨床試驗中驗證良好治療效果、同時具有安全性的藥物，如果治療表現(xiàn)極為優(yōu)異，會加速獲批上市、為更多有需要的患者創(chuàng)造機會。

 

可對于上市后依舊吃不起藥的患者，錯過臨床試驗仿佛錯過了繼續(xù)生存的機會，他們是否還有其他辦法？

以奧希替尼為例，奧希替尼是一種強效、不可逆且具有中樞神經(jīng)系統(tǒng)活性的表皮生長因子受體（EGFR）酪氨酸激酶抑制劑（TKI），選擇性針對EGFR伴T790M耐藥突變。

 

它用于既往EGFR抑制劑耐藥且T790M突變陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌患者，并創(chuàng)造了進口藥物在我國最快審批速度。

 

奧希替尼能夠在我國迅速獲批，主要依據(jù)以下幾點。

EGFR是肺癌最為常見的驅(qū)動基因，我國的EGFR突變率在30~40%，要遠高于美國和歐洲。在一代和二代EGFR-TKI出現(xiàn)耐藥后，約有一半左右的患者出現(xiàn)了T790M耐藥突變。為了克服耐藥，針對T790M突變便成為了主要的治療途徑。

 

奧希替尼的出現(xiàn)填補了出現(xiàn)耐藥突變后的治療缺失，快速獲批也是為了滿足更多耐藥患者的治療需求。

 

而其主要的獲批依據(jù)中，除了全球性的II期AURA擴展研究和AURA2研究，還包括了由我國主導(dǎo)的AURA17和在我國開展AURA18研究。

AURA17研究僅招收亞太地區(qū)的患者，其中我國患者占全部受試者的87%左右。研究結(jié)果顯示，全球性研究中患者客觀緩解率達到66.1%，而中國患者的數(shù)據(jù)為59.7%，研究結(jié)果具有一致性。

 

AURA17研究在安全性方面也較好，嚴重不良反應(yīng)發(fā)生的比例要低于全球性研究，主要的不良事件為腹瀉和皮疹。

 

在以研究數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)，奧希替尼不僅僅在美國快速獲批上市，我國也緊隨其后。

 

現(xiàn)階段，奧希替尼已經(jīng)進入了醫(yī)保，各地醫(yī)保報銷額度各不相同，長期服用對患者來說依舊有壓力。

 

在這種壓力之下，臨床試驗是個良好的治療選擇，但奧希替尼既已經(jīng)上市并進入醫(yī)保，很難再有臨床試驗。

因此患者可以嘗試國內(nèi)正在進行臨床試驗、同樣針對T790M突變陽性的治療藥物，其中應(yīng)不乏奧希替尼的仿制藥。

 

同樣針對耐藥突變進行治療，高質(zhì)量的仿制藥與原研藥的差別并不大，可作為替代品進行參考。

 

雖然仿制藥在劑量、安全性與效力、適應(yīng)癥等與原研藥完全一致，試驗藥物在正式確定成為仿制藥物能夠上市之前，同樣需要通過臨床試驗證明自身的高質(zhì)量與治療效果，這時就為有需要的患者提供了臨床試驗的機會。

 

在患者治療遇到困難，無法繼續(xù)下去時，無論是在治療預(yù)期，還是緩解經(jīng)濟壓力方面，相信臨床試驗?zāi)軌蚝芎玫奶峁椭?/p>

 

參考文獻：

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