孩子是希望的花朵,艾曲波帕用作養(yǎng)料細心灌溉!

發(fā)表于:2021-11-19

標簽:  艾曲波帕

都說孩子是家長的心頭肉,孩子出了問題簡直讓全家人跟著揪心,寢食難安。看著新聞上、醫(yī)院里脆弱的孩子和難過的家長,屬實令人心酸。一種罕見血液疾病——慢性免疫性血小板減少性紫癜(ITP)不知從什么時候開始,成為了困擾兒童的夢魘之一。


好在,2015年8月24日,美國食品藥品監(jiān)督管理局FDA正式批準艾曲波帕用于治療此類兒科患者(1 歲及以上年齡)的低血小板計數(shù),且使用其它 ITP 藥物已經(jīng)不能達到合適的緩解或手術切除脾臟的兒童患者可以使用艾曲波帕。


在人體中,血小板至關重要,它可以幫助人血液凝固,一旦沒有足夠的血小板,皮下、粘膜中(如口腔)或身體的其它部位就會發(fā)生出血。不夸張的說,普通人在手上不經(jīng)意間劃出一道口子,稀疏平常,很快就沒事了;而患者血小板減少癥的患者將會血流不止,難以止住。


對此,專家表示,艾曲波帕點擊咨詢的獲批強調(diào)了 FDA 在兒科血液學與腫瘤領域充分發(fā)展治療的承諾,對于那些在使用了其它可供使用的治療后疾病進展的少年兒童來說,這次的批準填補了一項未滿足的需求。艾曲波帕用于 1-17 歲患有 ITP 的兒科患者的有效性及安全性在兩項雙盲、安慰劑對照試驗中得到評價,試驗的主要終點是血小板計數(shù)的增加。


在第一項試驗(n = 67)中,服用艾曲波帕的患者在治療的第 1-6 周,有 62% 的人其血小板計數(shù)得到改善,安慰劑治療患者中這一比例為 32%;在第二項試驗(n = 92)中,以艾曲波帕治療的患者在第 5-12 周之間的 8 周治療中,有 41% 的人至少有 6 周時間經(jīng)歷了血小板計數(shù)增加,相比之下,以安慰劑治療的患者這一比例僅為 3%。


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