41%成人ORR，52%兒童ORR：Mirdametinib（米爾德替尼）在NF1治療中的卓越表現(xiàn)

發(fā)表于：2025-02-12

標(biāo)簽： Mirdametinib

美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）近期批準(zhǔn)了Mirdametinib（中文名米爾德替尼），用于治療2歲及以上患有1型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）且具有癥狀性叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）患者的，尤其是那些無法完全切除的病例。這一批準(zhǔn)基于Reneu試驗(yàn)（NCT03962543）的積極數(shù)據(jù)，為NF1患者帶來了新的治療選擇。

Reneu試驗(yàn)的關(guān)鍵數(shù)據(jù)

Reneu試驗(yàn)是一項(xiàng)多中心、開放標(biāo)簽的2期研究，納入了58名成人患者和56名兒童患者。結(jié)果顯示，成人患者的客觀緩解率（ORR）為41%（95%置信區(qū)間29%-55%），兒童患者為52%（95%置信區(qū)間38%-65%）。成人患者中位腫瘤體積減少41%，兒童患者中位減少42%，且超過半數(shù)的患者腫瘤體積減少超過50%。

此外，成人患者的中位治療持續(xù)時(shí)間為22個(gè)月，中位反應(yīng)時(shí)間為7.8個(gè)月，反應(yīng)持續(xù)時(shí)間（DOR）尚未達(dá)到。兒童患者的中位治療持續(xù)時(shí)間、反應(yīng)時(shí)間和反應(yīng)持續(xù)時(shí)間分別為22個(gè)月、7.9個(gè)月和尚未達(dá)到。

Mirdametinib（米爾德替尼）的安全性和耐受性

在安全性方面，98%的成人患者和95%的兒童患者出現(xiàn)了與Mirdametinib（米爾德替尼）相關(guān)的不良反應(yīng)（TRAEs），但大多數(shù)為輕度或中度。3級或以上TRAEs的發(fā)生率在成人患者中為16%，兒童患者中為25%。最常見的不良反應(yīng)包括皮疹、腹瀉、惡心、肌肉骨骼疼痛等。盡管存在一定的不良反應(yīng)，但患者的耐受性總體良好，且治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件較少。

Mirdametinib（米爾德替尼）的批準(zhǔn)具有重要意義，因?yàn)樗且环N高度選擇性的MEK抑制劑，能夠顯著縮小腫瘤體積，改善患者的生活質(zhì)量和疼痛癥狀。這一突破為NF1患者提供了一種新的、非手術(shù)的治療選擇，尤其是在手術(shù)切除不可行的情況下。

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